“诺华将在部分国家免费捐赠“天价”基因疗法Zolgensma”

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记者金淼

任悠悠

据《华尔街日报》报道，诺基亚最近宣布将捐赠100剂治疗脊髓性肌萎缩症( sma )的基因疗法zolgensma。

与以往的患者援助计划不同，此次捐赠项目将通过世界抽奖进行，独立委员会将对申请的2岁以下sma患者每两周进行一次抽奖，直至患者抽奖资格结束。

国内sma患者组织的工作人员在界面信息中证实了这一点，但表示项目落地需要向相关部门申报批准、医院伦理审查、医生培训完成等，患者可以申请抽签。

该捐赠计划在zolgensma尚未上市的国家展开，nova方面表示为了促进药物的可获得性，将在全球公平分配有限数量的药物。 但是英国患者组织担心这个项目的规则是否在英国法律的允许范围内。

诺瓦发言人此前表示，该计划是与生物伦理咨询委员会合作制定的，“这种方式在道德上受到质疑，但我们不容易找到完美的方法。”

由于zolgensma于去年5月被fda批准上市，是一种潜在的不重复治愈疗法，因此zolgensma的价格为210万美元，被誉为制药史上单价最高的药物。 fda批准的首个sma疗法渤健spinraza，第一年的费用为75万美元，之后每年为37.5万美元。 zolgensma的价格是spinraza年治疗费的一半。

虽然单价很高，但数据显示，截至今年9月，zolgensma的销售额达到1.5亿美元。 诺瓦方面表示，如果当地批准了zolgensma，上述免费治疗计划将终止。

脊髓性肌萎缩症是常见的常染色体隐性神经肌肉病，是患者脊髓内运动神经元受到侵害，失去包括呼吸、吞咽在内的各种运动功能(不能动、不能吃饭、不能呼吸)，导致婴幼儿死亡的最大遗传疾病。

罗氏今年11月向fda提交了口服脊髓性肌萎缩症新药risdiplam的上市申请，被fda授予了优先审查资格。 据路透社报道，该药未来的上市价格尚未公布，但为了提高快速发展中国家获得药物的可能性，还将制定免费药物捐赠计划。 这个计划最初比较了最严重的1型sma患者，扩大到了2型sma患者，但罗氏方面说“并不是所有国家都会开始这个计划”。

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