“划时代新型基因编辑工具问世 外媒：有望治疗近九成遗传病”

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据外媒报道，科学家发明了强大的新分子工具，几乎修正了引起人类遗传疾病的大部分变异，给遗传病患者的治疗带来了新的希望。

据英国《卫报》网站报道，10月21日，“领先”( primeediting )技术可以修复已知人体有害基因变异的89%。 目前已知约7.5万个有害基因变异破坏人类基因组，引起囊性纤维化、镰状细胞性贫血、萨克斯病等神经破坏症。

这一里程碑式的研究成果打开了基因组新时代的大门，但科学家们警告说，要安全地应用于人类，需要进行越来越多的研究。 除了说明安全性外，另一个首要障碍是，将足够多的能够治疗某种疾病的分子机器输送到需要它的细胞。

美国麻省理工学院和哈佛大学在马萨诸塞州剑桥联合成立的百老汇研究所的刘如谦说:“关于这个先导的第一份报告是生命科学行业巨大野心的出发点，不是终点。 这个野心是能够在包括可能患有遗传疾病的人类患者在内的活细胞和生物的任何地方进行dna的制作”。

比“分子剪刀”更准确

可重写基因编码是近年来最引人注目的科学进步之一。 最常见的方法叫做crispr-cas9，被比作能找到特定的dna序列并将其切成两半的分子剪刀。 通过这种操作，科学家可以“关闭”特定的基因，也可以通过为细胞提供新的dna片段来修复切口，从而修正有害的变异。

但是，crispr-cas9并不完美。 经常会给细胞带来杂乱的结果，如被称为“插入”的多余的dna片段和被称为“缺失”的丢失的遗传密码片段等。 科学家操作培养皿中的细胞时，受影响的细胞会被丢弃，所以问题并不严重。 但是，如果基因组被用于改写人类肺、心脏和其他组织有缺陷的基因，就需要更高的精度。

同样，布罗德·安扎龙和刘如谦一起，通过彻底改善克里斯？ 用公关CAS 9发明了飞行员。 这个新系统可以像以前一样找到目标，但不是把dna切成两半，而是在上面切断，把新的dna片段写入指定位置。

在英国《自然》杂志上刊登的一份副本中，说明了两位科学家对人类细胞以惊人的精度进行了175次不同的dna。 其中一次验证修正了引起遗传性血液病的镰状细胞性贫血的变异。 再一次，他们从引起萨克斯氏病的特定基因中删除了四个额外的dna文字。 萨克斯病是一种罕见的疾病，破坏孩子的神经，大多在5岁之前死亡。

临床应用还需要时间

在先导出现之前，研究人员无法在这么多不同的细胞类型上进行如此广泛的dna改变，不会留下可能会插入、缺失或干扰其他细胞动作的基因残留物。

刘如谦说:“我们可以把先导看作文案解析器，搜索目标dna序列，准确替换使用过的dna序列。 其影响可能包括直接修改导致遗传疾病的大部分变异，或者对农作物进行dna的改变，从而带来更健康、更可持续的食物”。

英国弗朗西斯·克里克研究所的遗传学家罗宾·拉斐尔·批处理表示，先导者看起来“非常兴奋”，有助于探索基因的作用，建立人类遗传疾病的动物模型，改善动植物农业。 他还说，这种技术可以带来植物体内自然发生的变化，因此，这至少一部分领先的作物不应该被称为“转基因”作物。

但是，罗夫鲁批强调，为了让飞行员用于人类，还有很多工作要做。 有时高达50%左右的飞行员的效率对从事基础研究的科学家来说足够了，但罗浮宫对从事生物动物研究的科学家来说是否有用表示怀疑。 “但是，我对这种确实有很大可能性的做法感到兴奋。 另外，预计可以看到很多基于这种做法和下一代做法的应用。 ”。 (据新华社报道)

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