““基因剪刀”治疗“地贫”效果初现 患者接受治疗后一直无需接受输血且血

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新华社柏林11月23日电德国雷根斯堡大学医院近日发表软文公报称，该院首次采用俗称“基因剪刀”的基因技术治疗β型地中海贫血患者，取得了阶段性成果。

据报道，这是世界上首个采用crispr/cas9基因技术治疗的β型地中海贫血病例。 患者为20岁女性，治疗前每年平均需输血16次，9个月前治疗后无需输血，血液指标正常。

“这些初步的中期成果在我们看来是非常积极的”雷根斯堡大学医院主导这项研究的塞利姆·乔尔·巴杰尔教授说:“对无法接受其他治疗的患者来说，这种治疗方法意味着治愈可怕的疾病。”

β型地中海贫血是遗传性血液病，患者体内血红蛋白异常，红细胞无法向身体输送足够的氧气。 造血干细胞移植是目前临床上唯一有效的治疗方法，但要找到合适的供者并不容易。 在没有合适的供者或有其他风险的情况下，患者往往只通过定期输血来维持生命，输血也可能导致严重的并发症和死亡。

本研究采用福斯特生物制药企业和crispr治疗企业共同开发的ctx001基因疗法。 他们首先从患者体内提取造血干细胞，在实验室检查基因后，杀死患者骨髓中有基因缺陷的干细胞，将携带基因的干细胞返回患者体内，生成正常的血细胞。

据介绍，这是国际临床研究的一部分。 美国、加拿大、欧洲6个研究中心招募了45名β型地中海贫血患者，预计治疗后随访2年以上。

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